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Off-label use of targeted therapies in osteosarcomas: data from the French registry OUTC'S (Observatoire de l'Utilisation des Therapies Ciblees dans les Sarcomes).

ABSTRACT: The objective of this study is to explore the off-label use of targeted therapies (TTs) for patients with osteosarcoma registered within the French Sarcoma Group--Bone Tumor Study Group (GSF-GETO) national registry.All patients with an osteosarcoma, registered between January 1, 2009 and July 15, 2013 were analyzed.Twenty-nine patients with refractory relapsed osteosarcomas received 33 treatment lines of TTs. The median age at the beginning of treatment was 19 years (range 9-72). The median number of previous lines of chemotherapy was 3 (range 1-8). Before inclusion, 3 patients were in second complete remission, 26 were in progression for metastatic relapse. Twenty-three patients received sirolimus (in combination with cyclophosphamide for 18); 5, sunitinib; 4, sorafenib; and one, pazopanib. Stable disease was observed for 45.5% of patients (95% Confidence Interval (CI) [20-52.8]). The median Progression-Free Survival (PFS) was 3 months (95% CI [2-5.4]) for patients treated by sirolimus and 1.8 months (95% CI [1.3-2.8]) for patients receiving multi-targeted tyrosine kinase inhibitors; 6-month PFS 15%. The median Overall Survival (OS) was 6.8 months (95% CI [4.7-12.1]), and one-year OS was 24%. In a multivariate analysis, PFS was superior for patients receiving sirolimus compared to other TTs (Hazard Ratio (HR)?= 2.7, 95% CI [1.05-7.1]). No toxic death was reported. Grade 3 and 4 toxicities were observed in 27 and 6% of cases respectively.Off-label TTs, especially sirolimus, reported benefit in the treatment of refractory osteosarcomas with an acceptable toxicity profile, including in pediatric population.

SUBMITTER: Penel-Page M

PROVIDER: S-EPMC4635968 | biostudies-other | 2015 Nov

REPOSITORIES: biostudies-other

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Off-label use of targeted therapies in osteosarcomas: data from the French registry OUTC'S (Observatoire de l'Utilisation des Thérapies Ciblées dans les Sarcomes).

Penel-Page Mathilde M Ray-Coquard Isabelle I Larcade Julie J Girodet Magali M Bouclier Laure L Rogasik Muriel M Corradini Nadège N Entz-Werle Natacha N Brugieres Laurence L Domont Julien J Lervat Cyril C Piperno-Neumann Sophie S Pacquement Helène H Bay Jacques-Olivier JO Gentet Jean-Claude JC Thyss Antoine A Chaigneau Loic L Narciso Bérangère B Cornille Helène H Blay Jean-Yves JY Marec-Bérard Perrine P

BMC cancer 20151105

<h4>Background</h4>The objective of this study is to explore the off-label use of targeted therapies (TTs) for patients with osteosarcoma registered within the French Sarcoma Group--Bone Tumor Study Group (GSF-GETO) national registry.<h4>Methods</h4>All patients with an osteosarcoma, registered between January 1, 2009 and July 15, 2013 were analyzed.<h4>Results</h4>Twenty-nine patients with refractory relapsed osteosarcomas received 33 treatment lines of TTs. The median age at the beginning of t ...[more]

PMID: 26541413

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Project description:Introduction L’épidémie COVID-19 a contraint enseignants et étudiants à s’adapter rapidement à des modes d’enseignements « distanciels ». Le format « visioconférence » s’est généralisé à tous les enseignements, de la formation initiale jusqu’aux congrès virtuels. Ces roues de secours, que nous pensions transitoires, ont modifié nos pratiques pendant plus d’un an : que faut-il en retenir pour notre enseignement ? Notre objectif était d’évaluer auprès des enseignants et des internes de dermatologie, leur expérience numérique au cours de l’épidémie. Matériel et méthodes Entre le 10 et le 21/05/2021, une enquête par questionnaires, destinée aux enseignants et aux internes, a porté sur les thématiques suivantes: expériences en enseignement « visio »; aspects techniques; ressenti pédagogique. Les questionnaires ont été envoyés par un lien GoogleForm aux mailing-listes « enseignants » et « internes » du CEDEF; les réponses étaient anonymes. Résultats Les taux de participation étaient de 50 répondants/106 enseignants (47 %) et de 120 répondants/453 internes (26 %). La majorité des enseignants avait participé à de multiples enseignements en « visio » (cours DFASM 96%, congrès 84 %, réunion DES 70 %, cours DES 58 %, DU/DIU 56 %, EPU 60 %) et était autonome pour la “visio” (cours DFASM et DES 78 %, réunion DES 58 %, EPU 56 %). Le logiciel Zoom était utilisé par la majorité (90 %) des enseignants et des internes. La connexion restait problématique au CHU pour plus de 80 % des répondants. La « simplicité d’utilisation » était la qualité prioritaire d’un logiciel « visio ». Une majorité des enseignants estimait que les cours de DES (54 %) et les réunions de DES (52 %) pourraient être pérennisés en distanciel, tandis que les internes estimaient que les DU/DIU (56 %), les cours de DES (57 %), les réunions de DES (56 %) et les séminaires du CEDEF (61 %) pourraient être maintenues « en visio » après la pandémie. Seuls 3% des internes estimaient qu’aucun cours ne devrait être maintenu en “visio” contre 14% des enseignants (p = 0,03). Le format « hybride » des futurs congrès était plébiscité par la majorité (> 70 %) des répondants. Discussion L’expérience COVID a servi de catalyseur à un nouveau mode d’enseignement, pour lequel les enseignants ont acquis une expérience diversifiée et une certaine autonomie. Les enseignants sont plus réticents que les étudiants au maintien de formats « visio » en post-COVID, ces derniers privilégiant le format « visio » pour de nombreuses formes d’enseignements. Ainsi, la digitalisation de certains séminaires du CEDEF permet une accessibilité à un plus grand nombre et un suivi personnalisé du parcours de l’étudiant. Le présentiel reste privilégié pour les formations post-universitaires, les solutions « hybrides » permettant de combiner les avantages des deux formats.

Project description:BACKGROUND: Postmarket surveillance of the comparative safety and efficacy of orphan therapeutics is challenging, particularly when multiple therapeutics are licensed for the same orphan indication. To make best use of product-specific registry data collected to fulfill regulatory requirements, we propose the creation of a distributed electronic health data network among registries. Such a network could support sequential statistical analyses designed to detect early warnings of excess risks. We use a simulated example to explore the circumstances under which a distributed network may prove advantageous. METHODS: We perform sample size calculations for sequential and non-sequential statistical studies aimed at comparing the incidence of hepatotoxicity following initiation of two newly licensed therapies for homozygous familial hypercholesterolemia. We calculate the sample size savings ratio, or the proportion of sample size saved if one conducted a sequential study as compared to a non-sequential study. Then, using models to describe the adoption and utilization of these therapies, we simulate when these sample sizes are attainable in calendar years. We then calculate the analytic calendar time savings ratio, analogous to the sample size savings ratio. We repeat these analyses for numerous scenarios. KEY RESULTS: Sequential analyses detect effect sizes earlier or at the same time as non-sequential analyses. The most substantial potential savings occur when the market share is more imbalanced (i.e., 90% for therapy A) and the effect size is closest to the null hypothesis. However, due to low exposure prevalence, these savings are difficult to realize within the 30-year time frame of this simulation for scenarios in which the outcome of interest occurs at or more frequently than one event/100 person-years. CONCLUSIONS: We illustrate a process to assess whether sequential statistical analyses of registry data performed via distributed networks may prove a worthwhile infrastructure investment for pharmacovigilance.

Project description:There are limited data describing sex specificities regarding implantable cardioverter defibrillators (ICDs) in the real-world European setting.Using a large multicenter cohort of consecutive patients referred for ICD implantation for primary prevention (2002-2012), in ischemic and nonischemic cardiomyopathy, we examined the sex differences in subjects' characteristics and outcomes. Of 5539 patients, only 837 (15.1%) were women and 53.8% received cardiac resynchronization therapy. Compared to men, women presented a significantly higher proportion of nonischemic cardiomyopathy (60.2% versus 36.2%, P<0.001), wider QRS complex width (QRS >120 ms: 74.6% versus 68.5%, P=0.003), higher New York Heart Association functional class (≥III in 54.2%♀ versus 47.8%♂, P=0.014), and lower prevalence of atrial fibrillation (18.7% versus 24.9%, P<0.001). During a 16 786 patient-years follow-up, overall, fewer appropriate therapies were observed in women (hazard ratio=0.59, 95% CI 0.45-0.76; P<0.001). By contrast, no sex-specific interaction was observed for inappropriate shocks (odds ratio ♀=0.84, 95% CI 0.50-1.39, P=0.492), early complications (odds ratio=1.00, 95% CI 0.75-1.32, P=0.992), and all-cause mortality (hazard ratio=0.87 95% CI 0.66-1.15, P=0.324). Analysis of sex-by- cardiac resynchronization therapy interaction shows than female cardiac resynchronization therapy recipients experienced fewer appropriate therapies than men (hazard ratio=0.62, 95% CI 0.50-0.77; P<0.001) and lower mortality (hazard ratio=0.68, 95% CI 0.47-0.97; P=0.034).In our real-life registry, women account for the minority of ICD recipients and presented with a different clinical profile. Whereas female cardiac resynchronization therapy recipients had a lower incidence of appropriate ICD therapies and all-cause death than their male counterparts, the observed rates of inappropriate shocks and early complications in all ICD recipients were comparable.URL: https://www.clinicaltrials.gov/. Unique identifier: NCT01992458.

Project description:Primary objectives: o Estimer l’observance chez des patients traités par capecitabine (Xeloda), une chimiothérapie orale, pour un cancer colorectal ou mammaire suivant deux techniques complémentaires :• par système électronique individuel enregistrant l’heure et la date à laquelle le patient prélève ses pilules avant leur ingestion supposée• des prélèvements pharmacocinétiques couplés à une modélisation pharmacocinétique de population du Xeloda et des métabolites afin d’imputer l’observance sur les dernières prises précédant le prélèvement. Primary endpoints: a) MESURE DE L’OBSERVANCE ET EVALUATION DU PROFIL TYPE DU PATIENT : Etape Io Comptage des pilules restantes dans les blisterso Modélisation PK pour estimer l’observance des dernières priseso Auto-questionnaire à l’inclusion et entretien semi-directif dans les 2 mois suivant la fin du cycle 6 de traitement.Etape IIo Comptage des pilules restantes dans les piluliers à bouchon électroniqueo Analyse des temps d’ouverture des piluliers à bouchon électronique pour estimer l’observance sur la totalité du cycle.o Modélisation PK pour estimer l’observance sur les dernières prisesAuto-questionnaire à l’inclusion et entretien semi-directif dans les 2 mois suivant la fin du cycle 6 de traitement. b) CRITÈRES D’ÉVALUATION clinique : Lors de chaque visite du patient correspondant à la fin d’un cycle de traitement, soit toutes les 3 semaineso Un personnel de l’équipe clinique vérifiera avec le patient que les effets secondaires ont bien été notés dans son Carnet de Liaison, ce pour chaque semaine du cycle de traitement. Il (ou elle) complètera éventuellement le Carnet de Liaison sur les indications du patiento Le Carnet de Liaison sera photocopiéo Les toxicités notées dans le Carnet de Liaison seront quottées suivant le système de classification du National Cancer Institute of Canada Common Toxicity Criteria (NCIC CTC) pour chaque semaine du cycle.o Evaluation tumorale

Project description:Introduction Les patients traités pour un cancer étant à risque de développer des formes sévères de COVID-19, les autorités sanitaires ont émis des recommandations pour optimiser leur prise en charge dès le printemps 2020. En quelques semaines, la prise en charge des patients en onco-hématologie a été bouleversée pour limiter le risque de contamination par la COVID-19, entraînant possiblement une peur, une anxiété ou des troubles psychologiques tels qu’un stress post-traumatique. Dans ce contexte de pandémie, l’étude COVIPACT (NCT04366154) vise à décrire les adaptations de traitements oncologiques ou de prise en charge, et l’état psychologique des patients à différents temps de la pandémie. Nous présentons ici les résultats portant sur la prise en charge oncologique. Méthodes Les patients traités pour un cancer solide ou hématologique et reçus en hôpital de jour des deux centres de lutte contre le cancer de Normandie pendant la période du premier confinement (mars-mai 2020) ont été inclus. Les modifications thérapeutiques décidées lors de réunions de concertation pluridisciplinaires ont été recueillies dans les dossiers médicaux. Les facteurs cliniques associés à une adaptation de prise en charge ont été recherchés par des modèles de régression logistique. Résultats Au total, 734 patients ont été analysés, d’âge médian 64 ans [24-89] et comptant 69 % de femmes ; 724 (99 %) présentaient un cancer solide, dont 60 % au stade métastatique, et 49 % bénéficiaient d’un traitement de première ligne. Les patients étaient principalement traités par chimiothérapie seule (49 %), chimiothérapie associée à une thérapie ciblée (17 %), thérapie ciblée seule (19 %), ou immunothérapie seule (8 %), les autres recevant une combinaison de traitements ; 272 patients (37 %) ont commencé ce traitement pendant la période de confinement. Au total, 195 patients (27 %) ont eu une adaptation de traitement ou de prise en charge d’un ou plusieurs types, dont 29 % de décalages de cures, 27 % de modifications de suivi (principalement télé ou visio-consultation), 16 % d’interruptions de traitement et 27 % de modifications du rythme d’administration. Ces adaptations étaient significativement associées au type de traitement (p < 0,001, régression logistique multivariable), plus souvent observées chez les patients traités par immunothérapie seule (43 %) ou thérapie ciblée seule (46 %), et moins souvent chez ceux traités par chimiothérapie seule (16 %). Par ailleurs, les patients traités pour une première ligne ou ayant un traitement initié pendant le confinement étaient moins sujets à voir leur prise en charge ou traitement adapté (respectivement 21 %, p = 0,018 et 14 %, p < 0,001). Les soins de support ont plus souvent été interrompus chez les patients dont la prise en charge a été adaptée (65 % versus 51 %, p < 0,001, n = 89). Par ailleurs, la crainte d’être infecté par la COVID-19 lors d’une consultation en centre de soins n’a pas été majorée chez les patients sans modifications de leur prise en charge classique ou de traitement tel qu’initialement prévu. Conclusion Le premier confinement national instauré pendant la pandémie de COVID-19 a induit une adaptation de traitement ou de prise en charge chez plus d’un quart des patients, décidée collégialement sur la base des traitements instaurés et le statut de la maladie, dans le respect des recommandations. L’impact à moyen terme de cette adaptation sur l’évolution de la maladie reste à étudier.

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